Hay una cura para la enfermedad de Lafora, pero es muy cara y solo está disponible en América (de momento)
La lucha de los padres de niños con la enfermedad de Lafora
Somos los padres de los niños enfermos de Lafora y necesitamos tu ayuda. La investigación ha avanzado y en los últimos años han comenzado nuevos proyectos, entre ellos un ensayo clínico de oligonucleótido antisentido (ASO). Se debe recaudar dinero para ponerlo en marcha y se enviará al fondo creado por el patrocinador principal, UT Southwestern Medical Center, para cubrir los costos de hospitalización de los niños afectados por la enfermedad de Lafora que serán inscritos.
Un nuevo ensayo clínico: un punto de vuelta decisivo
El proyecto que toda la comunidad de Lafora ha estado esperando durante más de 10 años finalmente podría comenzar en Dallas. Hemos conseguido experimentar con un fármaco ASO en fase 1/2 (seguridad y eficacia) creado específicamente para la terrible enfermedad de Lafora. El proceso implica la presentación del IND (nuevo medicamento en investigación) a la FDA por parte del IP (investigador principal), quien será responsable de todo el ensayo. Esta presentación ya tuvo lugar el 11 de abril de 2024 y, si la FDA no presenta ninguna objeción dentro de los 30/60 días, podremos continuar con el inicio del ensayo.
Se trata de un punto de inflexión decisivo para esta enfermedad, ya que esta terapia (ION 283 de Ionis) ha demostrado eficacia preclínica en el modelo murino y chimpancé. Es una posibilidad de salvación para nuestros hijos, para quienes no hay otra esperanza.
Cómo funciona la terapia: dos años de tratamiento en Dallas
La terapia es precisamente un oligonucleótido antisentido (ASO). Esta tecnología está muy cerca de la terapia génica y ha mostrado excelentes resultados para otras patologías. Es muy popular últimamente y se habla mucho de ello. El ASO no es más que una hebra de ADN creada en el laboratorio que se une a la diana alterada (el ARN mensajero), inhibiendo la producción de la proteína defectuosa del gen mutado. En otras palabras, esta terapia puede detener la progresión de la enfermedad de Lafora, manteniendo estables las condiciones actuales de nuestros queridos niños.
Cuánto cuesta: 150 mil dólares por paciente para 2 años de tratamiento
El ensayo clínico tiene una duración de dos años, durante los cuales las familias deberán llevar a sus hijos a Dallas cada tres meses. Esto implica una inversión considerable de tiempo y, especialmente, de recursos económicos para cubrir los gastos de avión, traslados, alimentación y alojamiento.
A estos costos se suman los gastos más significativos del propio ensayo, que se han estimado en 1,5 millones de dólares para 10 pacientes durante los 2 años de tratamiento. Este millón y medio de dólares se destinará a un fondo específico para cubrir los costos de hospitalización de los niños. En resumen, cada paciente requiere una inversión neta de 150 mil dólares, excluyendo los costos de estancia y transporte. Por lo tanto, podemos anticipar que los pacientes que viajen a Texas necesitarán un apoyo financiero sustancial para completar los 2 años de tratamiento.
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Cura de la enfermedad de Lafora Luz
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